Alixorexton показал устойчивый эффект при нарколепсии 1 типа
Компания Alkermes представила обновленные результаты клинического исследования Vibrance-1, посвященного оценке препарата alixorexton у пациентов с нарколепсией 1 типа. Данные были заявлены на ежегодном собрании Американской академии неврологии (AAN) в 2026 году. Особое внимание исследователи уделили тому, сохраняются ли улучшения после завершения основного шестинедельного этапа терапии.
Alixorexton - экспериментальный пероральный препарат, избирательно воздействующий на рецепторы орексина второго типа OX2R. В настоящее время его изучают не только как потенциальное средство, способное изменить подход к лечению нарколепсии 1 типа, но и в программах для пациентов с нарколепсией 2 типа и идиопатической гиперсомнией. Орексиновая система играет важную роль в поддержании бодрствования, регуляции сна и стабильности переходов между различными состояниями сна.
В исследовании Vibrance-1 приняли участие 92 человека с нарколепсией 1 типа. На первом этапе работа проходила в рандомизированном двойном слепом формате с контролем плацебо и продолжалась шесть недель. Ранее уже сообщалось, что alixorexton обеспечивал статистически значимые и клинически заметные изменения по сравнению с исходными показателями и плацебо. Улучшения касались способности сохранять бодрствование, когнитивного функционирования и выраженности усталости.
Новые результаты расширяют первоначальные выводы. Участники отмечали уменьшение чрезмерной дневной сонливости и симптомов катаплексии - внезапной утраты мышечного тонуса, которая является одним из наиболее характерных проявлений нарколепсии 1 типа. Подробный разбор данных о продолжительности эффекта и результатах расширенного наблюдения опубликован в материале о alixorextone при нарколепсии 1 типа.
После завершения двойного слепого периода 88 пациентов, то есть более 95% участников, продолжили лечение в рамках семинедельной открытой фазы. Таким образом, общая продолжительность наблюдения составила 13 недель. Наиболее важным выводом стало сохранение достигнутых результатов: изменения, зафиксированные к шестой неделе, сохранялись на протяжении 12-13-й недель.
Для оценки состояния пациентов использовали несколько валидированных опросников. Среди них были шкала тяжести нарколепсии для клинических исследований, опросник когнитивных жалоб British Columbia Cognitive Complaints Inventory, оценка общего впечатления пациента о тяжести когнитивных нарушений, краткая форма шкалы усталости PROMIS-Fatigue 6a и аналогичная субъективная оценка выраженности утомления. Положительная динамика наблюдалась по всем указанным направлениям.
Особую ценность имеют именно данные, сообщаемые самими пациентами. Они отражают не только результаты формальных тестов, но и то, насколько симптомы мешают повседневной жизни: работе, учебе, общению и поддержанию привычного распорядка. По словам невролога Джузеппе Плацци, улучшения в области когнитивных функций, усталости и общей тяжести заболевания сохранялись во время открытого продления исследования. Эти параметры часто оказываются недооцененными, хотя существенно влияют на качество жизни.
Переносимость alixorexton на протяжении всех 13 недель была в целом благоприятной. Серьезных нежелательных явлений, возникших во время терапии, не зарегистрировали. Большинство отмеченных реакций имели легкую или умеренную степень тяжести. При этом окончательные выводы о безопасности и эффективности препарата можно будет сделать только после завершения более масштабных исследований третьей фазы.
Сегодня лечение нарколепсии 1 типа обычно требует комплексного подхода. Врач может подбирать препараты от нарколепсии для контроля дневной сонливости, нарушений ночного сна и катаплексии, а также рекомендовать поведенческие меры: регулярный режим сна, короткие плановые дневные сны и ограничение факторов, усиливающих недосыпание. Перспективные лекарства для лечения нарколепсии, воздействующие на орексиновую систему, потенциально способны одновременно влиять на несколько ключевых симптомов заболевания.
Отдельным направлением остается лечение катаплексии при нарколепсии. Этот симптом может возникать при смехе, сильном удивлении, гневе или других эмоциональных переживаниях и иногда приводит к падениям и травмам. Поэтому сохранение эффекта в отношении катаплексии наряду с уменьшением сонливости и усталости рассматривается как один из наиболее значимых критериев перспективности нового средства.
Полученные в Vibrance-1 результаты стали основанием для дальнейшего развития программы alixorexton. Alkermes уже начала набор участников в исследования Brilliance, рассчитанные на пациентов с нарколепсией 1 и 2 типов. Эти испытания должны предоставить более масштабные данные и помочь определить оптимальную схему применения препарата, его долгосрочную безопасность и влияние на разные группы пациентов.
Таким образом, alixorexton пока остается исследуемым соединением и не является утвержденным стандартом терапии. Однако сохранение улучшений после 13 недель наблюдения у пациентов с нарколепсией 1 типа поддерживает интерес к препарату и показывает потенциальные преимущества подхода, направленного на восстановление орексиновой регуляции бодрствования и сна.
