FDA одобрила первый препарат, воздействующий на орексиновую систему, для лечения нарколепсии 1 типа
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Orzeyful (овепорекстон) компании Takeda Pharmaceuticals America Inc. для терапии нарколепсии 1 типа у взрослых. Это решение стало важным событием в сомнологии: впервые зарегистрировано лекарство, направленное не только на отдельные проявления заболевания, но и на его ключевой биологический механизм.
Нарколепсия 1 типа связана с выраженным дефицитом орексина - нейромедиатора, который участвует в поддержании бодрствования, регуляции сна и контроле мышечного тонуса. Именно нарушение орексиновой сигнализации может приводить к дневной сонливости, внезапным приступам сна и катаплексии - кратковременной утрате мышечного контроля, часто возникающей на фоне сильных эмоций.
Orzeyful принимается перорально дважды в сутки. В отличие от стимуляторов и седативных средств, которые преимущественно помогают контролировать отдельные симптомы, новый препарат активирует тот же рецептор в головном мозге, на который обычно воздействует собственный орексин организма. Поэтому его рассматривают как лекарство, восстанавливающее орексиновую систему, а не просто средство для временного облегчения сонливости.
Как отмечает Тиффани Фарчионе, доктор медицинских наук и руководитель психиатрического подразделения Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA, людям с нарколепсией 1 типа долгое время приходилось справляться с хроническим нейропсихиатрическим заболеванием с помощью препаратов, воздействующих лишь на отдельные его компоненты. По ее словам, овепорекстон стал первым лекарством, влияющим на фундаментальную биологию болезни и позволяющим рассматривать лечение нарколепсии 1 типа как комплексную задачу.
Эффективность и безопасность Orzeyful изучались в двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях продолжительностью 12 недель. В испытаниях участвовали 273 взрослых пациента. У людей, получавших дозу 2 мг, улучшилась способность сохранять бодрствование в дневное время по сравнению с участниками, принимавшими плацебо.
Кроме того, пациенты сообщали о заметном снижении дневной сонливости, уменьшении частоты эпизодов катаплексии и общем улучшении состояния по целому комплексу симптомов. Таким образом, Orzeyful может стать первым полноценным вариантом, который специалисты будут рассматривать как препарат от нарколепсии 1 типа, воздействующий сразу на несколько клинических проявлений заболевания.
Наиболее часто во время исследований отмечались бессонница, учащенное мочеиспускание, внезапные сильные позывы к мочеиспусканию и повышенное слюноотделение. При этом доля участников, прекративших лечение из-за побочных реакций, оставалась небольшой. Перед назначением врач должен оценить сопутствующие заболевания, принимаемые препараты и возможные лекарственные взаимодействия.
Orzeyful нельзя одновременно использовать с сильными ингибиторами фермента CYP3A, поскольку они способны изменить концентрацию овепорекстона в организме и повысить риск нежелательных реакций. Безопасность и эффективность препарата у пациентов младше 18 лет пока не установлены, поэтому его применение в детском и подростковом возрасте не подтверждено.
Препарат получил от FDA статус прорывной терапии и прошел процедуру приоритетного рассмотрения. При этом овепорекстон рекомендован к включению в перечень веществ, регулируемых в соответствии с Законом США о контролируемых веществах. Законно продавать Orzeyful на американском рынке можно будет после того, как Управление по борьбе с наркотиками США (DEA) примет решение о его классификации.
Дополнительные сведения о механизме действия, результатах клинических исследований и регуляторном статусе препарата представлены в материале о [первом препарате, воздействующем на орексиновые рецепторы](https://sleepreviewmag.com/sleep-treatments/pharmaceuticals/prescription-drugs/fda-approves-takeda-orexin-agonist-nt1-orzeyful/).
Появление овепорекстона может изменить подход к терапии нарколепсии 1 типа. До сих пор лечение обычно подбиралось по симптомам: одни средства помогали уменьшить сонливость, другие - контролировать катаплексию или нарушения ночного сна. Препарат, воздействующий на орексиновый путь, потенциально способен объединить эти направления в рамках одной стратегии.
Однако одобрение FDA не означает, что лекарство подойдет каждому пациенту. Нарколепсия требует индивидуальной диагностики и длительного наблюдения, поскольку выраженность сонливости, катаплексии, ночных пробуждений и других нарушений у разных людей существенно различается. Перед началом терапии врач также должен исключить другие причины чрезмерной дневной сонливости.
Пациентам не следует самостоятельно искать, где купить препарат от нарколепсии, или заменять назначенное лечение новым средством без консультации специалиста. Доступность Orzeyful, его стоимость, необходимость рецепта и правила отпуска будут зависеть от решений регуляторов конкретной страны. Кроме того, препарат может потребовать особого контроля из-за предполагаемого статуса контролируемого вещества.
Для медицинского сообщества регистрация овепорекстона имеет особое значение: это не просто новый препарат для лечения нарколепсии, а первая одобренная терапия, непосредственно связанная с причиной заболевания. Дальнейшие наблюдения помогут определить, насколько устойчивыми окажутся результаты при длительном применении и сможет ли препарат существенно улучшить повседневную активность и качество жизни людей с нарколепсией 1 типа.
