Перспективный препарат от нарколепсии показал эффективность в исследовании второй фазы
Результаты клинического исследования Vibrance-1, опубликованные в журнале *The Lancet Neurology*, свидетельствуют о том, что экспериментальный препарат аликсорекстон способен улучшать бодрствование и уменьшать проявления катаплексии у взрослых пациентов с нарколепсией 1 типа. Разработка принадлежит компании Alkermes plc и рассматривается как потенциальное лекарство от нарколепсии, действующее на одну из ключевых систем регуляции сна и бодрствования.
Аликсорекстон представляет собой пероральный селективный агонист рецепторов орексина OX2R. Орексиновая система участвует в поддержании устойчивого бодрствования, а ее дефицит считается одним из основных механизмов развития нарколепсии 1 типа. Поэтому препараты, способные активировать рецепторы OX2R, рассматриваются специалистами как перспективное направление фармакотерапии.
В исследовании приняли участие 92 взрослых пациента с нарколепсией 1 типа. Работа проходила по рандомизированной двойной слепой плацебоконтролируемой схеме. На протяжении шести недель участники ежедневно получали одну из трех доз аликсорекстона - 4, 6 или 8 мг - либо плацебо.
На фоне терапии были зафиксированы статистически значимые улучшения по сравнению с исходными показателями и плацебо. Они касались как объективных тестов бодрствования, так и субъективной оценки чрезмерной дневной сонливости. Кроме того, у пациентов, принимавших 6 мг препарата, заметно снизилась недельная частота эпизодов катаплексии - внезапной потери мышечного тонуса, которая часто возникает при сильных эмоциях.
Авторы исследования также отмечают положительную динамику по нескольким дополнительным параметрам. У пациентов улучшались показатели, связанные с общей тяжестью заболевания, когнитивными функциями и ощущением усталости. Таким образом, потенциальные новые препараты от нарколепсии могут воздействовать не только на сонливость, но и на широкий спектр симптомов, ограничивающих повседневную активность больных.
Невролог Джузеппе Плацци, руководитель Центра нарколепсии Института неврологических наук IRCCS в Болонье, отметил, что однократный ежедневный прием аликсорекстона продемонстрировал выраженный эффект сразу по нескольким показателям бодрствования и дневной сонливости. По его оценке, препарат также показал перспективные результаты в отношении катаплексии, когнитивных нарушений и утомляемости.
Переносимость лечения в целом была хорошей. Большинство зарегистрированных нежелательных явлений относились к легкой или умеренной степени тяжести. При этом окончательная оценка безопасности потребует более длительного наблюдения и участия значительно большего числа пациентов в исследовании третьей фазы.
Подробный разбор результатов Vibrance-1 и перспектив разработки представлен в материале о [перспективном препарате для лечения нарколепсии](https://sleepreviewmag.com/sleep-disorders/hypersomnias/narcolepsy/phase-2-data-investigational-narcolepsy-drug/). Аликсорекстон планируют применять не только при нарколепсии 1 типа, но и при нарколепсии 2 типа, а также при идиопатической гиперсомнии.
На основании данных второй фазы компания Alkermes уже начала международную программу Brilliance - серию исследований третьей фазы с участием взрослых пациентов с нарколепсией 1 и 2 типов. Этот этап необходим, чтобы подтвердить эффективность препарата, уточнить оптимальные дозировки и подробнее изучить профиль безопасности в разных группах пациентов.
Особое значение имеет то, что действующие препараты для лечения нарколепсии не всегда одинаково хорошо контролируют все симптомы заболевания. Одни средства преимущественно уменьшают сонливость, другие могут быть направлены на лечение катаплексии, однако пациентам нередко приходится сочетать несколько лекарств. Появление препарата с комплексным воздействием способно упростить терапевтическую стратегию и повысить качество жизни.
При этом аликсорекстон пока остается исследовательским препаратом и не может рассматриваться как одобренное лекарство от нарколепсии. Решение о его регистрации будет зависеть от результатов программы Brilliance, включая данные о длительной эффективности, рисках и взаимодействии с другими средствами. Самостоятельно менять назначенную терапию или ожидать замены существующих лекарств без консультации врача не следует.
Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов FDA присвоило аликсорекстону статус ускоренной разработки Breakthrough Therapy для лечения нарколепсии 1 типа. Кроме того, препарат получил статус Orphan Drug для терапии идиопатической гиперсомнии. Эти решения отражают наличие значимой медицинской потребности и потенциальную ценность разработки, но сами по себе не означают окончательного одобрения.
Если результаты третьей фазы подтвердят данные Vibrance-1, аликсорекстон может стать важной частью будущего подхода к лечению нарколепсии 1 типа. В перспективе новые препараты от нарколепсии смогут одновременно поддерживать бодрствование, снижать частоту катаплексии и уменьшать влияние заболевания на когнитивные функции и повседневную работоспособность.
